開協(xié)調(diào)會之前，要對方案進(jìn)行審核。當(dāng)凝集了很多人心血的方案擺在統(tǒng)計(jì)人員，監(jiān)查員的面前時(shí)，我們該如何審核呢？下面筆者就淺談自己的一些心得，權(quán)當(dāng)拋磚引玉吧。

1.必須有具體明確的研究目的。什么叫研究目的？臨床試驗(yàn)的研究目的主要有2個(gè)方向：評價(jià)藥物的安全性和有效性。例如Ⅰ期臨床試驗(yàn)將首次于人體上進(jìn)行新藥的試驗(yàn)，主要是對安全性方面的探索研究，觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)；而對于非劣效性臨床試驗(yàn)，則是用于評價(jià)試驗(yàn)藥與對照藥在療效上面的差異。

明確研究目的是臨床試驗(yàn)最關(guān)鍵的一部分。研究目的一旦確定，它就直接決定著你的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)的收集、數(shù)據(jù)的分析乃至最后的結(jié)論的確立和解釋，因此研究目的可以說是整個(gè)臨床試驗(yàn)的基石。當(dāng)我們審核我們臨床試驗(yàn)的研究目的時(shí)，我們首先要問自己兩個(gè)問題：

第一：這個(gè)研究目的是否合理和切合實(shí)際？為什么？

第二：我們的臨床試驗(yàn)可否達(dá)到我們預(yù)期的研究目的？

2.必須有清楚的療效指標(biāo)和安全性指標(biāo)。許多方案會有主要療效指標(biāo)和次要療效指標(biāo)。主要療效指標(biāo)是臨床試驗(yàn)最重要的指標(biāo)，能確切地反映藥物的療效。通常情況下，主要療效指標(biāo)只有一個(gè)，這也是最理想的狀態(tài)，這樣的結(jié)果也是最容易解釋的。（因?yàn)槿粲卸鄠€(gè)指標(biāo)，當(dāng)這些指標(biāo)的結(jié)果不一致時(shí)，就很難解釋藥物的療效究竟是好是差）。同時(shí)，我們要注意盡量選擇客觀性指標(biāo)，如果選擇一些主觀的指標(biāo)如納差，食欲不振，懶言少動等做為主要療效指標(biāo)，就會產(chǎn)生受試者偏倚及研究者偏倚，從而可能使試驗(yàn)失敗。國內(nèi)也不乏這樣失敗的例子。當(dāng)然次要指標(biāo)也是不可小視的，因?yàn)樗梢詮膫?cè)面反映主要療效指標(biāo)。但要注意，一是必須與試驗(yàn)?zāi)康南嚓P(guān)，二是數(shù)目不要太多。

3.參考文獻(xiàn)。我們要進(jìn)行臨床試驗(yàn)，不是憑空想像想怎么做就怎么做，是要有一定依據(jù)的。依據(jù)何在？那就是我們的參考文獻(xiàn)。對我們統(tǒng)計(jì)經(jīng)理來說，參考文獻(xiàn)中的一些數(shù)據(jù)會決定我們估算的樣本含量大小，如我們對計(jì)量資料，會考慮優(yōu)效界值是多大，對計(jì)數(shù)資料，要知道對照藥的有效率，而這些就是從參考文獻(xiàn)中獲得的。在這里就談?wù)勛约簩⒖嘉墨I(xiàn)選擇的一點(diǎn)小意見。

第一：文獻(xiàn)的出處。盡量選擇影響因子高的雜志，若選擇的參考文獻(xiàn)就一頁或出自某本鄉(xiāng)村雜志，以它提供的數(shù)據(jù)進(jìn)行樣本含量估計(jì)，那它的可信度有多少，是要打問號的。

第二：文獻(xiàn)中試驗(yàn)條件和我們方案中的是否相同或相近。我在審一個(gè)抗生素的方案時(shí)，發(fā)現(xiàn)參考文獻(xiàn)中對照藥的劑量是600mg/天，它的有效率是94%,而在我們方案中，對照藥的最高劑量是200mg。藥品之所以稱為藥品，它有一個(gè)特征，就是劑量反應(yīng)關(guān)系。即在一定劑量范圍內(nèi)，隨著藥物劑量的增加，它的效應(yīng)是增強(qiáng)的。所以200mg和600mg的藥物所產(chǎn)