?、倥R床試驗(yàn)方案的制定必須符合《赫爾辛基宣言》原則，符合GCP要求和我國藥品監(jiān)督管理當(dāng)局有關(guān)法規(guī)的規(guī)定并符合專業(yè)與統(tǒng)計(jì)學(xué)設(shè)計(jì)要求，以確保受試者的權(quán)益和確保臨床試驗(yàn)的科學(xué)性。根據(jù)以上要求，正確設(shè)計(jì)試驗(yàn)方案十分重要，設(shè)計(jì)好試驗(yàn)方案是實(shí)施GCP的重要一環(huán)。

　　②臨床試驗(yàn)方案實(shí)施前需報(bào)送醫(yī)學(xué)倫理委員會審查批準(zhǔn)。醫(yī)學(xué)倫理委員會審核的重點(diǎn)是安全性和保護(hù)受試者權(quán)益等有關(guān)內(nèi)容，但方案設(shè)計(jì)如不符合科學(xué)性要求也同樣可導(dǎo)致危害到受試者的利益與安全。例如治療呼吸道感染的新抗菌藥，試驗(yàn)方案中如選擇用來對照的藥品是口服不吸收的抗生素，這種錯(cuò)誤的選擇可導(dǎo)致服用對照藥的患者失去及時(shí)獲得有效抗感染治療的機(jī)會，甚至由于延誤治療使感染惡化不治身亡。對此，倫理委員會完全可以方案設(shè)計(jì)不符合科學(xué)原則使受試者安全性得不到保障而不予通過。因此，臨床試驗(yàn)方案的設(shè)計(jì)既要符合倫理道德，也要科學(xué)合理，既要達(dá)到安全性評價(jià)要求，也要滿足有效性評價(jià)的需要。

　?、叟R床試驗(yàn)方案一旦批準(zhǔn)確定下來，研究者就嚴(yán)格按照方案設(shè)計(jì)要求進(jìn)行臨床試驗(yàn)。申辦者派出監(jiān)查員（Monitor）與稽查員（Auditor）對試驗(yàn)進(jìn)行監(jiān)督與稽查也都以試驗(yàn)方案為依據(jù)。因此，試驗(yàn)方案的設(shè)計(jì)恰當(dāng)與否將會直接影響到試驗(yàn)預(yù)期目標(biāo)能否達(dá)到，試驗(yàn)結(jié)果是否準(zhǔn)確可信，結(jié)論是否可靠。由此可見，臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)的重要性。

　?、芘R床試驗(yàn)前研究者以臨床試驗(yàn)方案為依據(jù)，向受試者詳細(xì)介紹試驗(yàn)?zāi)康?、研究方法、受試者在試?yàn)中可能獲得的治療利益和可能遭受的各種不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，在受試者完全自愿的前提下獲得受試者簽署的知情同意書，才可進(jìn)入臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)中或試驗(yàn)后，研究者與受試者之間如果發(fā)生糾紛甚至訴訟，臨床試驗(yàn)方案是雙方可依據(jù)的主要文件之一。因而臨床試驗(yàn)方案的重要性不言而喻。

　?、菖R床試驗(yàn)方案中對有效性、安全性評價(jià)的標(biāo)準(zhǔn)及觀察的指標(biāo)和判定異常的規(guī)定等設(shè)計(jì)都必須十分明確而具體。只有這樣，才能使所有參加試驗(yàn)的臨床單位之間的結(jié)果與組間誤差不至于大到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著意義。如果試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)中不加以注意，則多中心試驗(yàn)結(jié)果可能由于誤差太大而無法得出可靠的結(jié)論，由此可見臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)的重要性。