他們的骨頭是如此脆弱，以至于在子宮里便會斷裂。如今，一項(xiàng)在子宮里進(jìn)行的干細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)，旨在幫助生下來便患有脆骨病的嬰兒以更加強(qiáng)壯的骨骼開啟人生。

      “據(jù)我們所知，這是首次在子宮中利用干細(xì)胞開展的臨床試驗(yàn)?！贝隧?xiàng)涉及整個歐洲試驗(yàn)的協(xié)調(diào)人員、瑞典卡羅林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示。

      脆骨病由制造膠原的基因發(fā)生變異引起。Gotherstrom和同事將向約20周大的胎兒注射含有未變異膠原基因拷貝的基質(zhì)干細(xì)胞。這些干細(xì)胞來自生命已終結(jié)胎兒的肝臟。一旦被注射進(jìn)受體，干細(xì)胞便會分裂并且被納入到骨頭中。此時，干細(xì)胞產(chǎn)生的膠原能幫助增強(qiáng)正在發(fā)育的骨頭，并修復(fù)任何骨折。

      從明年1月開始，研究人員打算治療患有脆骨病的15個胎兒和15名嬰兒。通過比較每組的骨折數(shù)，他們應(yīng)當(dāng)能斷定較早期治療是否更加有益。

      相較于嬰兒，被移植的干細(xì)胞更有可能被胎兒接受，因?yàn)楹笳叩拿庖呦到y(tǒng)尚未完全發(fā)育。這也意味著更大劑量的干細(xì)胞能被注射進(jìn)子宮。

      所有參與者每隔6個月會接受加強(qiáng)劑量，直到他們2歲時。Gotherstrom表示，希望會出現(xiàn)好的結(jié)果，因?yàn)樗阎委熯^兩個患有脆骨病的胎兒。如今，兩名患者已有2歲和13歲，而治療幫助他們成長得更好，并且未出現(xiàn)對移植細(xì)胞的任何排異反應(yīng)。